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2 headlines · 2 outlets · 2026-10-06 → 2026-10-06 · Wikipedia ↗ · 🔒 Follow
Für die Entwicklung der Crispr-Methode gab es 2020 den Nobelpreis. Nun hat ein Patient bundesweit erstmals nach der Zulassung der Genscheren-Therapie ein entsprechendes Mittel erhalten.
Die weltweit einzige bekannte Prüftherapie in der klinischen Phase 3 zur Behandlung von SBMA AJ201 (Rosolutamid) ist ein in der Erprobung befindliches, oral verabreichtes niedermolekulares Präparat, das darauf abzielt, mehrere Krankheitsmechanismen der spinalen und bulbären Muskelatrophie...
